Новый препарат генной терапии снижает уровень холестерина более чем на 50%

Первый из нового класса препаратов генной терапии, известный как inclisiran (инклисиран), снижает уровень холестерина вдвое у пациентов с риском сердечно-сосудистых заболеваний.

Данные результаты получены в самом крупном исследовании, в котором еще предстоит проверить безопасность и эффективность этого вида терапии. Метод, известный как РНК-интерференция (RNAi), по существу «выключает» один из генов, ответственных за повышенный уровень холестерина.

Исследователи из Имперского колледжа Лондона и их коллеги, проводившие исследование, утверждают, что  лечение можно безопасно проводить два раза в год с или без добавления статинов в зависимости от индивидуальных особенностей пациента. В конечном счете, инклисиран может помочь снизить риск инфаркта миокарда и инсульта, связанных с высоким уровнем холестерина.

Статины в настоящее время являются стандартным методом лечения дислипидемии в сочетании с физическими упражнениями и правильной диетой, поскольку они снижают уровень содержания холестерина в крови и, следовательно, помогают предотвратить развитие или прогрессирование атеросклероза.

Однако многим пациентам противопоказаны высокие дозы, к тому же их необходимо принимать регулярно. Забывая принять их или принимая их редко, пациеты зачастую снижают эффективность этих методов лечения. Кроме того, у некоторых пациентов уровень холестерина может оставаться высоким, несмотря на то, что ему назначают максимальные дозы статинов.

Новое клиническое исследование подтвердило эффективность инъекции инклисирана для снижения уровня холестерина, который можно принимать самостоятельно или в сочетании со статинами для достижения максимального эффекта.

В исследовании участвовали 497 пациентов с высоким уровнем холестерина и высоким риском развития сердечно-сосудистых заболеваний. 73 процента этих пациентов уже принимали статины, а 31 процент принимали эзетимиб. Участники, принимающие моноклональные антитела (например, эволокумаб) для снижения уровня холестерина, были исключены.

Результаты показали, что препарат действует быстро и приводит к снижению уровня холестерина уже через две недели после инъекции, а также сохраняет длительный эффект при приеме двух доз в течение года. Поэтому следующим шагом является проведение расширенного исследования с использованием большего числа пациентов и на более длительный период времени, чтобы определить, способствует ли инклисиран снижению риска сердечно-сосудистых осложнений.

Авторы подчеркивают, что, поскольку это исследование ранней стадии и является одним из первых клинических исследований этого типа лекарств, необходимо провести дополнительные исследования, прежде чем оно сможет выйти на рынок.

Источник:  Kausik K. Ray, Ulf Landmesser, Lawrence A. Leiter, David Kallend, Robert Dufour, Mahir Karakas, Tim Hall, Roland P.T. Troquay, Traci Turner, Frank L.J. Visseren, Peter Wijngaard, R. Scott Wright, John J.P. Kastelein. Inclisiran in Patients at High Cardiovascular Risk with Elevated LDL Cholesterol. New England Journal of Medicine, 2017; DOI: 10.1056/NEJMoa1615758