Новая «революционная» терапия муковисцидоза может значительно улучшить качество жизни пациентов.
Муковисцидоз - системное наследственное заболевание, при котором поражаются экзокринные железы. В Великобритании муковисцидоз встречается у 1 из 2500 новорожденных. До недавнего времени муковисцидоз представлял собой педиатрическую проблему, поскольку больные погибали в раннем детстве. Благодаря совершенствованию методов лечения, число больных муковисцидозом, доживающих до 16 лет и более, в последние годы увеличилось.
Изменения при муковисцидозе затрагивают поджелудочную железу, печень, потовые, слюнные железы, кишечник, бронхолегочную систему. Нарушения в органах возникают уже во внутриутробную фазу развития, а с возрастом пациента прогрессивно нарастают. При данном заболевании изменяются физико-химические свойства секрета экзокринных желез (слизи, слезной жидкости, пота): он становится густым, с повышенным содержанием электролитов и белка, практически не эвакуируется из выводных протоков. Задержка вязкого секрета в протоках вызывает их расширение и формирование мелких кист, в наибольшей степени в бронхолегочной и пищеварительной системах.
Чем раньше проявился муковисцидоз, тем тяжелее течение заболевания, и тем серьезнее может быть его прогноз. В связи с хроническим течением патологического процесса, пациентам с муковисцидозом необходимо постоянное лечение и наблюдение специалиста.
Комбинация двух лекарственных средств, разработанных компанией Vertex, оказалась эффективна в терапии муковисцидоза. Результаты клинических исследований лумакафтора (lumacaftor) и ивакафтора (ivacaftor) опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.
В исследовании приняли участие 1108 человек старше 12 лет, страдающие муковисцидозом. Терапия продолжалась 24 недели. Для оценки эффективности лечения проводился тест на объем форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1).
Согласно результатам, данная комбинированная терапия не только увеличивает продолжительность жизни пациентов, но и улучшает ее качество.
Согласно результатам испытаний, среди пациентов, принимавших лумакафтор и ивакафтор, на 30-39% реже наблюдались случаи обострений. Также отмечалось значительное улучшение показателей FEV1 вне зависимости от дозировки лекарственных средств. Авторы исследования отмечают, что частота побочных эффектов терапии была сравнима с показателями плацебо-группы.
Ивакафтор представлен на рынке под торговым наименованием Калидеко. Препарат был зарегистрирован Администрацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в 2012 году для лечения муковисцидоза у пациентов, имеющих ряд мутаций белка CFTR, участвующего в транспорте ионов хлора через мембрану клетки.
Лумакафтор является экспериментальным средством компании Vertex. Препарат был разработан для лечения муковисцидоза среди пациентов с мутацией F508del белка CFTR. Ожидается, что лекарственное средство может быть одобрено FDA уже в июле текущего года.
«Вероятно, разработанная схема станет основным методом лечения пациентов, страдающих от этого заболевания», — считает соавтор исследования Stuart Elborn.
Учитывая, что существует большое количество мутаций в ДНК, которые приводят к развитию этого заболевания, врачи прогнозируют, что комбинированная терапия поможет в среднем каждому второму человеку с муковисцидозом.
Cystic fibrosis drug offers hope to patients. 17 May 2015
